Die Europäische Kommission hat die bedingte Marktzulassung für Novartis’ Therapie zur Behandlung der Sichelzellanämie Adakveo formell widerrufen. Dies geschah nachdem das Committee on Medicinal Products for Human Use (CHMP) im Mai 2023 empfohlen hatte, die Zulassung zurückzuziehen. Die Entscheidung der EC ist rechtlich bindend und zwingt Novartis dazu, Adakveo aus allen 27 von der Kommission abgedeckten Gebieten zurückzuziehen, darunter Deutschland, Schweden, Spanien sowie Island, Norwegen und Liechtenstein, die Teil des Europäischen Wirtschaftsraums sind. Patienten in diesen Gebieten sollten alternative Behandlungsoptionen mit ihren Ärzten und Gesundheitsdienstleistern besprechen, so Novartis.
Adakveo ist ein humanisierter IgG2-monoklonaler Antikörper, der durch Bindung an das Zelladhäsionsmolekül P-Selektin wirkt und so die Vaso-okklusion bei Sichelzellanämie verhindert. Die FDA genehmigte Adakveo im November 2019 als Behandlung zur Senkung der Häufigkeit von Vaso-okklusiven Krisen bei SCD-Patienten ab 16 Jahren. Ein Jahr später, im Oktober 2020, gab die Europäische Arzneimittel-Agentur eine bedingte Zulassung für das SCD-Therapeutikum, deren Umwandlung in eine Standardzulassung von weiteren Belegen zur Validierung der Wirksamkeit und Sicherheit des Produkts abhängig war. Novartis führte die Phase-III-STAND-Studie durch, um die volle Zulassung von Adakveo in der EU zu unterstützen, jedoch konnte die späte Studie im Januar dieses Jahres die früheren Wirksamkeitsbefunde nicht replizieren.
Die CHMP wies darauf hin, dass Adakveo “die Anzahl schmerzhafter Krisen, die zu einem Arztbesuch führten, nicht reduzierte” im Vergleich zu Placebo. Trotz des Mangels an signifikanten Hinweisen auf therapeutischen Nutzen wies Novartis darauf hin, dass in STAND keine neuen Sicherheitsbedenken festgestellt wurden, und das Nebenwirkungsprofil bleibt konsistent mit den früheren Studien. Dennoch stellte die CHMP fest, dass STAND “eine höhere Rate schwerwiegender und schwerwiegender behandlungsbezogener Nebenwirkungen zeigte”, und kam daher zum Schluss, dass die Vorteile von Adakveo nicht die Risiken überwiegen.
